9.4.2014

Гены можно будет отремонтировать


Ученым удалось устранить поломки и достичь выздоровления при серьезном генетическом заболевании. В качестве «поломанных» частей генетиками и учеными в организме рассматривались гены, которые поддались мутации.

В ходе ранних исследований удалось установить, что особый белок Cas9 способен направленно вырезать особые куски из ДНК-спиралей. Вырезание проводится при помощи вспомогательных РНК молекул. Путем модификации РНК и молекул этого белка можно заставить вырезать именно определенный мутированный участок молекулы. Такое направленное оружие против мутаций раньше могло рассматриваться лишь как научная фантастика. Но в последних опытах на мышах его результативность стала реальностью.
С помощью методов генной инженерии удалось получить модификации РНК и белка Cas9, которые вырезали мутированные участки ДНК, провоцировавшие изменения структуры фермента фумарилацетоацетат гидроксилазы. При дефиците этого фермента у мышей наблюдалась тирозинемия. Это заболеваний, которое поражает печень, нервную систему и почки животных. Животным вводили модифицированные РНК, фермент Cas9 и участки ДНК, которые несли «правильную» информацию для того участка ДНК, который будет вырезаться ферментом. В результате в каждом из 250 гепатоцитов ДНК оказалась «отремонтированной». Эти гепатоциты размножались и помогли восстановить функции печени до такой степени, что животные стали обходиться без лекарств.
Конечно, один из 250 гепатоцитов — не предел мечтаний ученых, но уже такие успехи вселяют надежду на усовершенствование метода и возможность его применения у взрослых людей с серьезными генетическими патологиями. Такой метод исправления ошибок природы вполне может стать спасением для людей с синдромом Хантингтона, гемофилией и другими смертельно опасными генетическими патологиями.